出品 | 新浪科技《科學大家》
撰文 | 黃偉 華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院 血液科主任醫師，微醫“健康號”特約專家
《我不是藥神》在網絡上爆屏，電影以黑色幽默的形式反映了目前的現實：看病貴。但是，大家忽略了一個很重要的問題，那就是白血病治療難。20年前，治療慢性粒細胞白血病的特效藥格列衛還未上市，醫生能夠用來治療慢性粒細胞白血病的藥很少，兩三年后病人就會轉化為急性白血病，后果可想而知。格列衛改變了慢性粒細胞白血病病人的命運，但高昂的價格受到人們的詬病，這折射出來的生命權與專利權的矛盾一直困擾著我們。
長期以來，西方發達國家主導著新藥的開發，由于西方人力成本高，臨床研究費用高昂，導致藥物開發的成本居高不下，格列衛開發成本達50億美元。為了鼓勵藥企新藥開發，產生了藥品專利。有了藥品專利，必然導致藥企獨家經營，從而產生高藥價。但是如果放棄專利權保護，必然扼殺企業開發新藥物的積極性，醫生病人只能望病興嘆。人們對健康的追求沒有止境，還有很多白血病等待新的治療手段來提高療效。
不同類型的白血?。荷纼芍靥?/strong>
讓人們談病色變的白血病分為急性白血病和慢性白血病。慢性白血病又包括慢性粒細胞白血病和慢性淋巴細胞白血病。傳統的白血病治療方法只有化療和骨髓移植。一談到化療，病人就會本能的拒絕，因為化療讓人第一反應就是惡心嘔吐，脫發等一系列副作用。移植面臨的副作用更是讓很多病人望而卻步。
由于格列衛的問世，慢性粒細胞白血病的治療效果已經獲得根本性的改善，藥物副作用也很小。面對慢性粒細胞白血病的病人，現在醫生可以很自信的告訴病人：不用擔心，你得的病和高血壓一樣可以治療。但是對于急性白血病，醫生只能很痛心地告訴家屬：不治療，最多兩三個月，但即使努力治療，前景也不樂觀。
急性白血病包括急性髓系白血病和急性淋巴細胞白血病。急性髓系白血病有很多類型，其中只有急性早幼粒細胞白血病治療效果好，這歸功于我國開發的維甲酸和砷劑。其他急性髓系白血病化療效果不佳，多數病人需要造血干細胞移植才可能根治。成人的急性淋巴細胞白血病治療效果更差，即使造血干細胞移植技術也沒有讓急性淋巴細胞白血病獲得滿意的效果。很多急性淋巴細胞白血病復發后化療無效，病人沒有機會接受造血干細胞移植。面對這樣的病人，醫師真是痛心又無奈。
新技術重燃白血病病人希望
2016年，美國總統奧巴馬接見急性淋巴細胞白血病女孩埃米莉的新聞讓全世界醫藥界振奮，也讓白血病病人看到了希望。2010年，只有4歲的埃米莉不幸患了急性淋巴細胞白血病，經過兩年時間的高強度化療，病情仍無法得到有效控制，面對這樣悲慘的局面，她選擇了新的免疫治療技術：CAR-T技術。幸運的是埃米莉成功了，4年后她仍然健康的活著。奧巴馬對她的接見是對這種技術的極大支持。
中國人對免疫治療認識已久，“扶正去邪”就是中醫對免疫治療最好的詮釋。近三十年來，醫學界嘗試各種免疫治療方法，但效果不佳，其中還有少數虛假宣傳，坑害病人。2016年的魏則西事件使人們對免疫治療產生懷疑。但是，由于其可靠的臨床效果，這種新的CAR-T技術目前已經獲得國內外醫學界的廣泛認可。
CAR-T是一種什么技術
什么是CAR-T技術呢？CAR-T技術是一種新的細胞免疫治療技術。細胞免疫治療是采用免疫細胞進行治療。體內能夠直接殺死白血病細胞的是淋巴細胞，其中主要殺白血病的淋巴細胞叫效應T淋巴細胞。但是體內真正能夠殺死白血病細胞的效應T淋巴細胞非常少。這種特殊的效應T淋巴細胞之所以有殺死腫瘤的作用，是因為這種T淋巴細胞有兩個好幫手：一個幫手能夠幫助T淋巴細胞識別腫瘤，另一個幫手能夠幫助T淋巴細胞活躍起來殺白血病?？茖W家在體外采用生物工程技術給T淋巴細胞裝備這兩個幫手，然后在實驗室內將這種淋巴細胞大量繁殖擴增。將這種擴增后的淋巴細胞輸給病人，讓他們在病人體內發揮殺滅白血病的作用。這種治療技術就是CAR-T技術。
這種用于治療急性淋巴細胞白血病的CAR-T技術已經被美國FDA批準用于臨床治療急性B淋巴細胞白血病，而且臨床獲得很好的效果。以往化療無效的病人，采用這種方法治療有95%的病人得到控制。除了急性B淋巴細胞白血病外，治療B細胞淋巴瘤的CAR-T技術和治療多發性骨髓瘤的CAR-T技術也逐漸成熟，最近幾年也會逐步獲批正式用于臨床治療。對于針對其他腫瘤的CAR-T技術，科學家們正在探索。不久的將來，有針對各種腫瘤的CAR-T技術會進入臨床，造福人類。腫瘤的分子靶向治療和腫瘤的免疫治療是未來腫瘤能夠治愈的關鍵方法。格列衛是腫瘤分子靶向治療的里程碑。近年來，各種分子靶向藥物陸續上市。但是，由于腫瘤基因突變的復雜性，單一靶點藥物難以有效治療腫瘤，所以人們把攻克腫瘤的希望寄托于腫瘤的免疫治療。CAR-T技術就是腫瘤免疫治療的又一個里程碑。這種新技術給中國病人帶來了希望，很遺憾的是它又讓中國病人感受到絕望。據報道，采用諾華公司的CAR-T技術，一個療程需要45萬美元，高昂的價格讓中國人望而卻步。
CAR-T技術未來可期
中國人怎么辦？2017年國家鼓勵新藥創新和開發提出了一系列新政，鼓勵新技術盡早能進入臨床。目前國內CAR-T的臨床研究正在如火如荼的開展，武漢同濟醫院血液科已經開展了多種CAR-T技術治療血液腫瘤的臨床試驗，急性淋巴細胞白血病的CAR-T治療已經完成一百多例，獲得了豐富的臨床經驗。除此之外，目前治療B細胞淋巴瘤和多發性骨髓瘤的CAR-T臨床試驗，治療急性淋巴細胞白血病的雙CAR-T臨床試驗，以及CAR-T和骨髓移植結合治療的臨床試驗都已經獲得很好的效果。
未來中國病人可以享受到中國價格的CAR-T技術，中國的CAR-T技術只需幾萬元。不能否認，目前治療腫瘤的新藥和新技術價格仍然昂貴，但是隨著時間的推移，這些藥物價格肯定會一路下降。剛剛上市的格列衛每月需要兩萬多人民幣，但現在一月只需要一千多人民幣，而且可以醫保支付。
抗腫瘤新藥買不起，買不到，醫生和病人感受最深。今年四月和六月，國務院常務會議作出關于加快新藥創新和抗腫瘤藥的零關稅進口的重大決議。近日總理就電影《我不是藥神》引發的熱議作出批示，要求相關部門加快實施決議精神?？偫淼呐窘o了醫生和病人更大信心和希望。隨著這些決議的實施，抗腫瘤新藥價格將會逐步下降，醫生將獲得更多的更便宜的方法為病人服務。隨著CAR-T技術進入臨床并日益成熟，其治療價格也會不斷下降，更加親民。CAR-T技術已經走在抗腫瘤治療的希望之路上。
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